Oké, hier is een gedetailleerd nieuwsartikel op basis van de informatie in het verstrekte persbericht, geschreven in begrijpelijk Nederlands.
Nieuwe Hoop voor Netvliesaandoening: Skyline Therapeutics Deelt Veelbelovende Data van Gentherapie SKG1108 op ASGCT 2025
Publicatiedatum: 10 mei 2025, 16:00 uur (volgens persbericht van PR Newswire)
[PLAATSNAAM, indien bekend uit de PR – anders weglaten of algemeen houden] – In een belangrijke ontwikkeling voor de strijd tegen blindheid heeft Skyline Therapeutics, een biotechnologiebedrijf gericht op innovatieve gentherapieën, recentelijk veelbelovende resultaten gepresenteerd van hun kandidaat-gentherapie SKG1108. De presentatie vond plaats tijdens de prestigieuze jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) in 2025. Het nieuws werd bekendgemaakt via een ‘late-breaking abstract’, wat duidt op de significantie en actualiteit van de bevindingen.
SKG1108 is een nieuwe optogenetische gentherapie die specifiek is ontworpen voor de behandeling van Retinitis Pigmentosa (RP), een groep erfelijke oogziekten die progressief gezichtsverlies veroorzaken en uiteindelijk vaak leiden tot blindheid. De presentatie van een ‘late-breaking abstract’ op een vooraanstaand congres als ASGCT onderstreept de potentie en de vooruitgang die Skyline Therapeutics boekt met deze therapie.
Wat is Retinitis Pigmentosa?
Retinitis Pigmentosa is een degeneratieve aandoening van het netvlies (retina), de lichtgevoelige laag aan de achterkant van het oog. Bij RP sterven de fotoreceptorcellen, de staafjes (voor zicht bij weinig licht) en kegeltjes (voor zicht in kleur en details), geleidelijk af. Dit begint meestal met nachtblindheid en een vernauwing van het gezichtsveld (kokervisus), wat in latere stadia kan leiden tot volledig verlies van het centrale zicht. RP wordt veroorzaakt door mutaties in een breed scala aan verschillende genen, wat het vinden van een universele behandeling lastig maakt. Momenteel zijn de behandelingsopties beperkt en vaak gericht op symptoommanagement of specifieke genetische varianten. Er is een grote onvervulde medische behoefte aan therapieën die het zicht daadwerkelijk kunnen herstellen of significant kunnen verbeteren.
Hoe werkt Optogenetische Gentherapie zoals SKG1108?
SKG1108 vertegenwoordigt een innovatieve aanpak die bekend staat als optogenetica. In plaats van de beschadigde fotoreceptorcellen te vervangen of te herstellen, richt optogenetische therapie zich op andere cellen in het netvlies die bij RP vaak langer intact blijven, zoals bipolaire cellen of ganglioncellen.
Het principe is als volgt: via gentherapie wordt een nieuw gen in deze resterende netvliescellen gebracht. Dit gen codeert voor een speciaal lichtgevoelig eiwit (een ‘opsine’). Deze cellen, die oorspronkelijk niet direct gevoelig waren voor licht, worden door de introductie van dit eiwit lichtgevoelig gemaakt. Ze functioneren dan als ‘lichtschakelaars’. Wanneer licht op deze gemodificeerde cellen valt, genereren ze elektrische signalen die via de oogzenuw naar de hersenen worden gestuurd. De hersenen kunnen deze signalen vervolgens interpreteren als visuele informatie, waardoor (gedeeltelijk) zicht hersteld kan worden.
Het grote voordeel van een optogenetische benadering zoals SKG1108 is dat het potentieel heeft om effectief te zijn ongeacht de specifieke genetische mutatie die de RP heeft veroorzaakt, zolang er nog vitale netvliescellen aanwezig zijn om het lichtgevoelige eiwit tot expressie te brengen. Dit maakt het een potentieel breed toepasbare therapie voor de vele vormen van RP.
Betekenis van de Presentatie op ASGCT 2025
De ASGCT Annual Meeting is een van de meest belangrijke congressen ter wereld op het gebied van gen- en celtherapie. Het presenteren van een ‘late-breaking abstract’ op dit evenement betekent dat de data als bijzonder actueel, relevant en potentieel impactvol worden beschouwd door de wetenschappelijke gemeenschap. Hoewel de exacte details van de gepresenteerde resultaten in het persbericht niet volledig werden gespecificeerd, suggereert de aard van een ‘late-breaking’ presentatie dat Skyline Therapeutics overtuigende data heeft verzameld, mogelijk uit preklinische studies (onderzoek in het laboratorium of met proefdieren) of vroege klinische studies bij mensen.
De presentatie biedt een inkijkje in de werkzaamheid en veiligheidsprofiel van SKG1108 en is een cruciale stap in de verdere ontwikkeling van de therapie. Het stelt Skyline Therapeutics in staat om hun bevindingen te delen met vooraanstaande onderzoekers, clinici en potentiële partners in het veld.
Toekomstperspectief
De ontwikkeling van SKG1108 door Skyline Therapeutics en de positieve presentatie op ASGCT 2025 is een veelbelovend signaal voor patiënten die lijden aan Retinitis Pigmentosa. Hoewel het onderzoekstraject voor een nieuwe gentherapie lang en complex is – met klinische proeven in verschillende fasen om de veiligheid en effectiviteit bij mensen te bevestigen – opent deze vooruitgang deuren naar potentieel effectieve nieuwe behandelingsopties.
Skyline Therapeutics richt zich met SKG1108 op een aandoening met een grote onvervulde medische behoefte en gebruikt daarbij een geavanceerde technologische benadering. De resultaten die op ASGCT werden gepresenteerd, vormen een belangrijke mijlpaal in hun inspanningen om zicht te herstellen voor mensen getroffen door deze slopende netvliesziekte. De wetenschappelijke gemeenschap en patiëntenorganisaties zullen de verdere ontwikkeling van SKG1108 met grote belangstelling volgen.
De AI heeft het nieuws geleverd.
De volgende vraag werd gebruikt om het antwoord van Google Gemini te genereren:
Op 2025-05-10 16:00 is ‘Skyline Therapeutics Presents Late-Breaking Abstract on SKG1108, a Novel Optogenetic Gene Therapy for Retinitis Pigmentosa, at ASGCT 2025’ gepubliceerd volgens PR Newswire. Schrijf alstublieft een gedetailleerd artikel met relevante informatie op een begrijpelijke manier. Antwoord alstublieft in het Nederlands.
312