WuXi Biologics feliciteert CANbridge Pharmaceuticals met de goedkeuring van Gaurunning voor de ziekte van Gaucher in China
Shanghai, China – 17 mei 2024 – WuXi Biologics, een toonaangevende wereldwijde organisatie voor contractonderzoek, -ontwikkeling en -productie (CRDMO), heeft CANbridge Pharmaceuticals gefeliciteerd met de recente goedkeuring door de Chinese National Medical Products Administration (NMPA) van hun innovatieve velaglucerase-beta voor injectie, op de markt gebracht onder de naam Gaurunning. Dit medicijn is goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte van Gaucher, een zeldzame erfelijke aandoening.
Wat is de ziekte van Gaucher?
De ziekte van Gaucher is een zeldzame, erfelijke metabole aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan het enzym glucocerebrosidase. Dit enzym is nodig om een bepaald vetachtig stofje (glucocerebroside) af te breken. Als het enzym niet goed functioneert, hoopt glucocerebroside zich op in bepaalde cellen, vooral in de milt, lever en het beenmerg. Dit kan leiden tot een breed scala aan symptomen, waaronder:
- Vergrote milt en lever
- Bloedarmoede (laag aantal rode bloedcellen)
- Lage bloedplaatjesaantallen (wat kan leiden tot bloedingen en blauwe plekken)
- Botpijn en fracturen
- Vermoeidheid
Wat is Gaurunning (velaglucerase-beta)?
Velaglucerase-beta is een enzymvervangingstherapie (ERT). Dit betekent dat het medicijn het ontbrekende of slecht functionerende enzym glucocerebrosidase vervangt. Gaurunning wordt via een intraveneuze (IV) infusie toegediend en helpt bij het afbreken van de opgebouwde glucocerebroside, waardoor de symptomen van de ziekte van Gaucher worden verminderd of voorkomen.
De rol van WuXi Biologics
WuXi Biologics speelde een belangrijke rol in de ontwikkeling en productie van velaglucerase-beta voor CANbridge Pharmaceuticals. Als CRDMO-partner bood WuXi Biologics uitgebreide diensten, waaronder:
- Cellijnontwikkeling: Het creëren van cellijnen die de benodigde eiwitten (in dit geval velaglucerase-beta) op een efficiënte en stabiele manier produceren.
- Procesontwikkeling: Het optimaliseren van het productieproces om een hoge kwaliteit en consistentie van het geneesmiddel te garanderen.
- Productie: Het daadwerkelijk produceren van het geneesmiddel op commerciële schaal.
Impact op patiënten in China
De goedkeuring van Gaurunning door de China NMPA is een belangrijke mijlpaal voor patiënten met de ziekte van Gaucher in China. Voorheen hadden veel patiënten beperkte toegang tot effectieve behandeling. Gaurunning biedt nu een veilige en effectieve therapie voor deze zeldzame aandoening. De goedkeuring onderstreept de toewijding van CANbridge Pharmaceuticals en WuXi Biologics aan het brengen van innovatieve geneesmiddelen naar patiënten in China.
Reactie van WuXi Biologics
In een persbericht feliciteerde WuXi Biologics CANbridge Pharmaceuticals met deze belangrijke goedkeuring. Het bedrijf benadrukte dat de goedkeuring het bewijs is van de kracht van de samenwerking en de expertise van WuXi Biologics in de ontwikkeling en productie van biotherapeutische geneesmiddelen. WuXi Biologics blijft zich inzetten om haar partners te ondersteunen bij het ontwikkelen en commercialiseren van innovatieve therapieën om aan de behoeften van patiënten wereldwijd te voldoen.
Conclusie
De goedkeuring van Gaurunning (velaglucerase-beta) in China is een cruciale ontwikkeling voor patiënten met de ziekte van Gaucher. Het vertegenwoordigt een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van deze zeldzame aandoening en is een bewijs van de succesvolle samenwerking tussen CANbridge Pharmaceuticals en WuXi Biologics. Door hun expertise en toewijding hebben ze een innovatief medicijn beschikbaar gemaakt dat de levenskwaliteit van patiënten in China aanzienlijk kan verbeteren.
De AI heeft het nieuws geleverd.
De volgende vraag werd gebruikt om het antwoord van Google Gemini te genereren:
Op 2025-05-17 01:42 is ‘WuXi Biologics Congratulates Partner CANbridge Pharmaceuticals on the Approval of Innovative Velaglucerase-beta for Injection (Gaurunning) for Gaucher Disease by China NMPA’ gepubliceerd volgens PR Newswire. Schrijf alstublieft een gedetailleerd artikel met relevante informatie op een begrijpelijke manier. Antwoord alstublieft in het Nederlands.
1214