Avanzanite en Agios slaan de handen ineen voor de lancering van PYRUKYND® in Europa voor zeldzame bloedziekten
Parijs, 11 juni 2025 – Avanzanite, een toonaangevend farmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in zeldzame ziekten, heeft vandaag een pan-Europees partnerschap aangekondigd met Agios Pharmaceuticals, Inc. voor de commercialisering van PYRUKYND® (mitapivat) in Europa. Deze samenwerking heeft als doel om PYRUKYND®, een baanbrekende behandeling, beschikbaar te maken voor patiënten met zeldzame bloedziekten.
Wat is PYRUKYND®?
PYRUKYND® is een orale pyruvaatkinase (PK) activator, een medicijn dat helpt de energieproductie in rode bloedcellen te verbeteren. Het is goedgekeurd door de European Medicines Agency (EMA) voor de behandeling van:
- Pyruvaatkinase Deficiëntie (PKD): Een zeldzame erfelijke aandoening waarbij rode bloedcellen niet goed kunnen functioneren door een tekort aan het enzym pyruvaatkinase. Dit leidt tot chronische bloedarmoede.
Waarom is dit partnerschap belangrijk?
De samenwerking tussen Avanzanite en Agios is cruciaal om meerdere redenen:
- Verbeterde toegang tot een essentiële behandeling: Het pan-Europese netwerk van Avanzanite stelt hen in staat om PYRUKYND® effectief te distribueren en op de markt te brengen in verschillende Europese landen. Dit zorgt ervoor dat patiënten met PKD en andere zeldzame bloedziekten toegang krijgen tot een behandeling die hun levenskwaliteit aanzienlijk kan verbeteren.
- Avanzanite’s expertise in zeldzame ziekten: Avanzanite heeft een bewezen staat van dienst in het succesvol lanceren en commercialiseren van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Hun diepgaande kennis van de markt en hun nauwe relaties met specialisten maken hen de ideale partner voor Agios.
- Agios’ focus op innovatie: Agios heeft zich toegewijd aan het ontwikkelen van innovatieve therapieën voor genetisch gedefinieerde ziekten. De samenwerking met Avanzanite stelt hen in staat om hun medicijnen effectief op de markt te brengen en meer patiënten te bereiken.
Wat zijn de details van de overeenkomst?
Hoewel de exacte financiële details van de overeenkomst niet bekend zijn gemaakt, is het waarschijnlijk dat de overeenkomst onder meer omvat:
- Distributierechten: Avanzanite krijgt de exclusieve rechten om PYRUKYND® te distribueren en op de markt te brengen in de meeste Europese landen.
- Financiële vergoedingen: Agios ontvangt waarschijnlijk een upfront betaling, mijlpaalbetalingen op basis van de verkoop en royalty’s op de uiteindelijke verkoop van PYRUKYND® in Europa.
Wat betekent dit voor patiënten?
Dit partnerschap is een belangrijke mijlpaal voor patiënten die lijden aan PKD en andere zeldzame bloedziekten. PYRUKYND® biedt een potentieel effectieve behandeling die kan leiden tot:
- Vermindering van de noodzaak voor bloedtransfusies: Voor veel patiënten met PKD kan PYRUKYND® de frequentie en de noodzaak van bloedtransfusies aanzienlijk verminderen.
- Verbeterde energie en kwaliteit van leven: Doordat de energieproductie in rode bloedcellen verbetert, kunnen patiënten een toename van hun energieniveau en een verbeterde algehele kwaliteit van leven ervaren.
Conclusie:
De samenwerking tussen Avanzanite en Agios is een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van zeldzame bloedziekten in Europa. Door de expertise van beide bedrijven te combineren, kunnen ze ervoor zorgen dat PYRUKYND® beschikbaar komt voor de patiënten die het het meest nodig hebben, wat hun leven aanzienlijk kan verbeteren. De lancering van PYRUKYND® zal de komende maanden gefaseerd plaatsvinden in verschillende Europese landen, beginnend met de landen waar de regulatory goedkeuring reeds is verkregen.
De AI heeft het nieuws geleverd.
De volgende vraag werd gebruikt om het antwoord van Google Gemini te genereren:
Op 2025-06-11 10:20 is ‘Avanzanite annonce un partenariat paneuropéen avec Agios pour le lancement de PYRUKYND® dans les maladies rares du sang’ gepubliceerd volgens Business Wire French Language News. Schrijf alstublieft een gedetailleerd artikel met relevante informatie op een begrijpelijke manier. Antwoord alstublieft in het Nederlands.
567