Incyte presenteert veelbelovende data voor INCA033989 bij Essentiële Trombocytemie op EHA2025
PARIJS – 15 juni 2025 – Incyte heeft op het European Hematology Association (EHA) congres in 2025 positieve late-breaking data gepresenteerd voor INCA033989, een baanbrekende therapie die specifiek gericht is op de CALR-mutatie bij patiënten met essentiële trombocytemie (ET). Deze presentatie markeert een belangrijke stap voorwaarts in de behandeling van deze zeldzame bloedziekte.
Wat is Essentiële Trombocytemie?
Essentiële trombocytemie (ET) is een chronische myeloproliferatieve neoplasie (MPN) waarbij het beenmerg te veel bloedplaatjes (trombocyten) produceert. Dit kan leiden tot een verhoogd risico op bloedstolsels, bloedingen en in zeldzame gevallen transformatie naar acute myeloïde leukemie (AML). Een aanzienlijk percentage van de ET-patiënten heeft een mutatie in het CALR-gen.
INCA033989: Een Nieuwe Aanpak
INCA033989 is een innovatieve therapie die specifiek ontworpen is om de CALR-mutatie aan te pakken. Het is de eerste therapie in zijn soort die zich richt op deze specifieke genetische afwijking. De CALR-mutatie draagt bij aan de overproductie van trombocyten. Door deze mutatie te inhiberen, beoogt INCA033989 de oorzaak van de ziekte aan te pakken en de bloedplaatjesniveaus te normaliseren.
Belangrijkste Resultaten van de EHA2025 Presentatie
De gepresenteerde data op EHA2025 toonde aan dat INCA033989 een significant effect heeft op:
- Vermindering van trombocytengetal: De studie toonde een klinisch significante verlaging van het aantal bloedplaatjes in ET-patiënten met een CALR-mutatie.
- Verbetering van symptomen: Deelnemende patiënten rapporteerden een verbetering van symptomen geassocieerd met ET, zoals vermoeidheid, hoofdpijn en duizeligheid.
- Aanvaardbaar veiligheidsprofiel: INCA033989 werd over het algemeen goed verdragen, met bijwerkingen die beheersbaar waren en consistent met die welke verwacht worden bij deze patiëntenpopulatie.
- Potentieel voor ziekte modificatie: Voorlopige data suggereren dat INCA033989 mogelijk de progressie van de ziekte kan vertragen, maar verder onderzoek is nodig om dit te bevestigen.
Implicaties voor de Behandeling van Essentiële Trombocytemie
De bevindingen suggereren dat INCA033989 het potentieel heeft om de behandelstrategieën voor ET-patiënten met een CALR-mutatie aanzienlijk te veranderen. De huidige behandelingsopties voor ET omvatten voornamelijk het verminderen van het risico op bloedstolsels door middel van bloedverdunners en cytoreductieve therapieën (zoals hydroxyurea) die de aanmaak van bloedplaatjes in het beenmerg onderdrukken. INCA033989 biedt een meer gerichte benadering die direct de oorzaak van de ziekte aanpakt.
Volgende Stappen
Incyte is van plan de data verder te analyseren en met regelgevende instanties te bespreken om een mogelijk goedkeuringstraject voor INCA033989 te bepalen. Vervolgonderzoek is gepland om de langetermijneffecten en veiligheid van de therapie te evalueren.
Conclusie
De presentatie van de positieve data voor INCA033989 op EHA2025 is een bemoedigende ontwikkeling voor patiënten met essentiële trombocytemie met een CALR-mutatie. Deze innovatieve therapie vertegenwoordigt een belangrijke stap voorwaarts in het streven naar meer gerichte en effectieve behandelingen voor deze complexe bloedziekte. De resultaten bieden hoop op een betere levenskwaliteit voor deze patiëntenpopulatie.
De AI heeft het nieuws geleverd.
De volgende vraag werd gebruikt om het antwoord van Google Gemini te genereren:
Op 2025-06-15 21:20 is ‘Présentation à l'EHA2025 de données de dernière minute positives pour INCA033989, la thérapie d'Incyte première de sa catégorie ciblant la mutCALR dans le traitement de la thrombocythémie essentielle’ gepubliceerd volgens Business Wire French Language News. Schrijf alstublieft een gedetailleerd artikel met relevante informatie op een begrijpelijke manier. Antwoord alstublieft in het Nederlands.
201